数据来源：Examination of clinical trial costs and barriers for drug development 目前，国内药企成功开发的新药数量较少，披露出来的开发成本信息更少。据有关数据统计，国内药企研发一个新药的成本在2-3亿元左右，而且这个费用还不包含研发失败的投入。 对比可以发现，美国和中国在新药研发的投入上相差很大。这其实说明了国内的新药研发现状和国外存在巨大差异。 在上述会议上中，上海微境生物科技有限公司CEO谢雨礼表示，目前国内90%的药企都是做me-too类药物，做真正创新的很少。 众所周知，me-too类药物存在较低的失败风险，国内药企新药研发同质化非常严重，同一个靶点多达十几家在研，哪怕是第一梯队已经有三四家竞争者，后续仍然有第二梯队和第三梯队的前仆后继。这也是导致国内的新药研发成本大幅度低于国外的重要原因。 还有一个问题值得关注，就是支付问题。国内虽然新药研发的成本很低，但国内的患者支付能力更低，药品的售价以及新药的渗透率，远远低于国外。因此国内新药的销售峰值以及放量速度也远不如国外。 所以，对于中国药企而言，现在需要考虑的不单是创新问题，还要考虑患者的支付问题。很多创新药企业正是因为国内新药回报率远不如美国，采取创新药总比开发与中美双报策略。 国内创新药蓬勃发展 据中信建投预测，国产PD-1定价预计在10-12万/年。根据不同适应症的无疾病进展生存期进行市场规模预测，预计总体市场规模约为450亿元/年。可见，在我们国内创新药的市场前景是非常巨大的。 图1：国内PD-1单抗市场规模预测（仅考虑海外已获批适应症）
有研究人士认为，专利创新药市场存在的三大前提条件： 1、专利保护：完善保护各种层次范畴的创新及其应用，合理权衡创新和仿制、妥善解决专利权纠纷； 2、药政监管：科学成熟高效的药政注册审批监管体系，涵盖创新药全生命周期； 3、医保支付：广泛覆盖各种人群疾病、各类医药服务供给方，并提供快速的市场准入。 自2016年以来，中国的专利制度也在发生变化，使得国内的创新药市场环境不断满足上述条件。 关于专利保护提出的一系列意见与美国Hatch法案的方向基本一致，国内药品专利设置制度正向欧美规范市场靠齐。 在药政监管方面，也有了很大的改变：加入ICH，接受全球临床和境外数据，实施临床默示许可、优先审评，试点罕见病临床豁免等。 中国优先审评制度的正式实施开始于2016年，从优先审评的变革结果来看，有限审批品种的上市申请相对非优先审评品种平均加速约33个月，已发批件的优先审评品种所需审批时长亦迅速缩短。 以奥希替尼为例，奥希替尼是目前唯一的治疗EGFRT790M突变阳性转移性的非小细胞肺癌的药物，从注册到批准仅用了两个月的时间，可见优先审评制度对药物上市的加速效应。 2016年以来，医保进入全新的发展阶段，其控费模式改为结构性控费。尤其是以2017年新版医保目录为标志，治疗性用药成为医保支付的主流方向，对创新药企业形成利好。此外，医保药品目录调整和准入谈判速度加快、接受范围显著扩大，各省市加快落地报销，这些都是医保方面利好条件。 今年4月17日，国家医保局公布了《2019年国家医保药品目录调整工作方案》。根据方案，2019年国家医保目录调整分为5个阶段：准备（2019年1-3月）、评审（2019年4-7月）、常规目录发布（2019年7月）、谈判（2019年8-9月）、发布谈判准入目录（2019年9-10月）。 据知情人士透露，最后一轮医保药品目录专家遴选已于7月14日结束。根据国家医保局的时间安排，近期常规目录调整结果将正式公布，而随之而来的，则是医保谈判。 近日CDE 发布的 2018 年药品审评报告中，罗列了2018 年批准的重要品种名单，共包括25个品种。可以预见，这些2018 年批准的重要品种，将有机会通过谈判纳入医保目录，以实现全国范围快速推广放量。 附：CDE2018 年批准的重要品种名单
