中国干细胞治疗乱象治理求方

 图为利用细胞工厂开发大规模干细胞扩增技术。 细胞产品国家工程研究中心供图 政府应尽快明确管理职责，出台相关法规。在美国，无论将干细胞作为药物还是新技术，均由食品药品监督管理局（FDA）负责监管。目前我国迫切需要卫生部和国家药监局在干细胞治疗领域明确管理职责。 ■本报见习记者 王庆 尽管在过去的3个月中，卫生部强行禁止未经批准的干细胞治疗临床应用，而国内企业仍向患者收取高达数千美元的费用，有些治疗甚至未经验证。4月11日，Nature网站上以《中国干细胞治疗乱象》为题，披露了这一现象。 近年来，我国干细胞治疗领域的乱象饱受多方诟病。技术尚未成熟但干细胞市场化已过热的现象禁而不止。直面这一问题，中国干细胞乱象治理求方。 以中国医学科学院北京协和医学院教授、国家干细胞工程技术研究中心主任韩忠朝为代表的业内专家对《中国科学报》记者呼吁，建议国家管理部门尽快打开第三类医疗技术和干细胞新药审批之门，严厉监管不合法的干细胞治疗，引导干细胞技术走向科学发展之路。 乱象 如果打开网页，在搜索引擎上输入“干细胞治疗”，会得到500多万条搜索结果。 在名目繁多的“干细胞治疗中心”中，不乏有机构声称可进行干细胞美容、抗衰老，能够通过干细胞移植治疗糖尿病、肝病、脑萎缩等多种令医学界束手无策的疑难杂症。甚至有机构标榜在全世界范围内开展时间最久、治疗病例数最多、接待国际友人最多、世界影响力最大。 “目前干细胞治疗的混乱局面主要表现在‘包治百病’、费用高昂、资质缺失、质量失控这四个方面。”韩忠朝对本报记者表示。 如此局面下，公众很难作出正确判断。 在从事干细胞治疗的医疗机构中，开展干细胞临床研究项目的资质含混不清，有的是省级卫生管理部门批准，有的甚至是地级市卫生部门批准。 用于移植的干细胞制品来源渠道复杂，有的来源于医院自制、有的来源于科研机构实验室、有的来源于专门供应干细胞的公司。面对多种渠道来源的制品，制备工艺各异、质量控制指标不同，造成最终输注的细胞质量不可控制。 实际上，除造血干细胞治疗血液病外，迄今为止，卫生部尚未批准任何一家医疗机构的干细胞临床治疗，但也没有法规禁止医院进行实验性干细胞治疗。 盲目应用 在干细胞乱象的背后，隐藏着利益驱动下的盲目应用。 干细胞是一类具有高度自我更新和多向分化潜能的细胞，是构成机体所有功能细胞的种子细胞，在体外适宜的培养条件下可以增殖，进而分化为多种功能细胞及组织器官。干细胞治疗克服了临床常规治疗的局限性，为再生医学和其他人类疾病的治疗打开了全新思路。 在干细胞临床应用上，造血干细胞移植已持续半个多世纪，治愈了数以万计的白血病患者，技术日渐成熟，而干细胞治疗在其他领域的应用，目前在全球范围内仍处于实验性治疗和临床试验阶段，包括有效性、安全性、质量可控性在内的很多问题依然有待进一步研究。 而伴随着商业资本的纷纷介入，从干细胞的获取、制备、生产到医院的治疗，目前已形成了完整的产业链。 “每个环节的盈利，最终只得由‘献身研究’的患者埋单。一次干细胞移植的费用大约数万元，如果进行多个疗程治疗，费用高达几十万元。”韩忠朝感叹。 对此，细胞产品国家工程研究中心副主任张磊亦对《中国科学报》记者表示，干细胞技术临床转化仍然面临着挑战，比如细胞分离、纯化、扩增等漫长的体外操作会否引起增殖能力、免疫调节、分化潜能等生物学效力以及端粒酶、核型、原癌抑癌基因等发生改变；干细胞制品的保存、运输、复苏、配制过程中，其存活率、生物学效力如何确定等。 “干细胞移植还可能带来一些副作用，如心肺功能紊乱、代谢和内分泌失调、并发感染，甚至导致肿瘤疾病发生。”张磊说。 而这些风险，在许多干细胞治疗机构的宣传中并未提及。 一位不愿具名的院士对本报记者表示，干细胞治疗不能盲目地为了产业化而产业化，而应基础研究和转化医学研究并重，将基础研究更好地转化为临床应用，以促进产业化条件的成熟。 问责 今年1月，卫生部下发《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，要求各省级卫生行政部门对正在开展的干细胞临床研究和应用项目进行认真清理，停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用项目。 事实证明，仅有一个部委的通知是远远不够的。根据卫生部发言人所说，目前尚没有一家诊所通过规定的途径获得了注册，而据Nature发现大量的诊所仍在继续提供治疗。 对此，韩忠朝认为，政府应尽快明确管理职责，出台相关法规。在美国，无论将干细胞作为药物还是新技术，均由食品药品监督管理局（FDA）负责监管。目前我国迫切需要卫生部和国家药监局在干细胞治疗领域明确管理职责。 “供体来源于患者自身的细胞治疗，建议归入医疗技术的范畴，由卫生部批准其研究应用资质；来源于异体脐带间充质干细胞，通过严格规范的临床前研究审核，由药监部门批准其开展规范的、可监控的临床试验。”韩忠朝说。 此外，军事医学科学院附属307医院移植科主任、全军造血干细胞研究所所长陈虎对本报记者指出，干细胞临床研究规范尚未明确，是自体成体干细胞通过“第三类医疗技术”准入，还是所有干细胞治疗均通过药监部门准入，目前政策尚未出台。 他建议，干细胞临床研究准入途径应分为两部分：“第三类医疗技术”和按新药研发准入。自体成体干细胞、供受者一对一的异体成体干细胞可考虑按“第三类医疗技术”准入，因为作为成体干细胞的一种，造血干细胞的临床应用无论自体还是异体，在世界范围内均按三类技术准入。 “应建立针对重大疾病的干细胞技术和产品的质量控制标准和行业规范，完善国家干细胞转化医学体系。而一供体对两个以上受者的成体干细胞治疗技术建议通过药监部门，按新药准入。”陈虎表示。 此外，韩忠朝还指出，临床治疗用干细胞标准和医学伦理审查制度也应尽快建立。