基因技术公司(Genetech)治疗结肠癌的药物“Avastin”不是一夜之间研制成功的。13年前,公司的一位科学家发现了一种可以控制向肿瘤供血的基因,并开始研究如何杀死这种基因。公司用了5年的时间研制出一种抗体,通过对老鼠的试验,发现这种抗体可以在老鼠身上起到一个类似开关的作用,同时又开发了另外3种抗体,使之形成药物。然后,该公司又进行了动物试验、安全性试验和大规模人体试验,来确定该药物的疗效。而华尔街则根据每一份试验情况报告的好坏做出相应的反应,于是乎公司的股票时而被大笔抢购,时而又被大量抛售。
目前上演的是它的股票被抢购的一幕。5月19日,基因技术公司宣布,患者在接受“Avastin”化疗后可以延长生命。这一消息唤起了人们对这种药物的希望,它将成为新一族可以切断对肿瘤供血的药物中的首例。据新闻报道,投资者把基因技术公司的股价抬高了45%,达到55美元。试验尚未结束,产品能否得到政府批准还是个未知数,但基因技术公司很乐观。公司的首席医学官苏姗·德斯蒙德-赫尔曼博士说:“我们正在探索完全不同的治疗途径,来医治那些正在遭受病痛而且绝望的病人。”
德斯蒙德-赫尔曼的乐观以及她的公司对“Avastin”的执着,反映了生物技术业的老板们中间普遍流行的一种现象。从科学的角度讲,生物技术作为一个行业正处在一个分水岭上:人类基因组、一些微生物和动物基因组的测序已经完成。科学家们每天都能了解到生物体中错综复杂的分子活动的更多规律以及当生物体处于疾病时这一过程是如何失控的。将这些发现转化为拯救生命的药物开发技术同样在突飞猛进。
不论是在医学方面还是在商业方面,生物技术的收益均显而易见。尽管“Avastin”投放市场还需要几个月的时间,但分析家们相信它终将带来每年10亿美元的收入,使收入已经大幅增长的生物技术行业锦上添花。去年,生物技术药品的销售额增长了23%,达到200亿美元,据贝恩公司预测,今年将再上升 25%。生物技术业的股票也将相应上扬。经历了2002年的平淡表现之后,今年标准普尔生物技术股指数上升了19.6%,而反映整体市场形势的标准普尔 500种股票指数仅反弹2%。基础科学正在收获着成果。例如,今年春季短短几个星期内,研究人员就完成了对“非典”病毒的测序工作——这是研制疫苗的第一步。
华尔街的老手们希望今年的股市能迎来人们期盼已久的生物技术股的大转折。生物技术业的许多公司老板也怀着同样的梦想,希望看到这个行业的整体复苏。在整整 25年的进程中,生物技术业时运的起伏跌荡可谓反反复复、翻江倒海——结果是几乎没有一家生物技术公司的年销售收入达到10亿美元。原因是多方面的,但是归结起来有一个共同的问题,就是它们预先对试验药物抱有非常好的预期,但试验往往以彻底失败而告终,因而使人们惮于这个行业的不确定性,对这些试验药物失望。最近就有些药物试验令人失望,其中包括:VaxGen公司的艾滋病疫苗、伊西斯药品公司的肺癌药以及Transkaryotic医疗公司治疗费勃莱氏病的药(对心脏、肾脏和大脑有副作用)。
有时某种药品会突然失灵,原因是它对付不了某种疾病复杂的和隐性的起因,或者是因为它有副作用。还有一些情况是,有些刚起步的小公司对药品试验的安排不合适,因而达不到美国食品与药品管理局的严格要求。或者是公司根本就没有能力控制复杂的生产过程。不论是由于什么样的障碍,投资者对生物技术业的前途越来越怀疑,采取了敬而远之的态度。这就是这个行业去年年底的表现。根据安扬会计师事务所的统计,去年生物技术业仅从股市上筹集到87亿美元,而2000年投资者投给它327亿美元。
那么,生物技术公司必须作出哪些努力才能源源不断地推出具有重大影响的药品呢?首先,它们将必须突破在同一时间仅研究一种基因的固有做法,开始探索在一种疾病的整个细胞通道中基因和蛋白质之间复杂的相互作用。这将要求一系列学科之间进行前所未有的合作。位于加利福尼亚州拉霍亚市的Salk生物研究所教授罗纳德·埃文斯说:“这是一项宏伟的工程。这个举动是要面对更大的、更全面的问题,了解基因、细胞和器官之间的协调活动。”率先采取信息工具的公司需要控制它们的对手,建立更完善的标准机构。生产系统必须得到改进。在整个临床试验过程中和试验结束后相当长的一段时间内,华盛顿的管理机构需要与公司沟通。阿姆根公司(Amgen Inc.)首席执行官凯文·夏尔热说:“这门科学比任何时候都令人激动,但是它面临的挑战更令人生畏。”以下是生物技术业面临的五大障碍,以及我们关于该如何逾越这些障碍的建议: