近日，国际著名杂志The Journal of Experimental Medicine刊登了英国研究人员的最新研究成果“A novel neuroprotective therapy for Parkinson’s disease using a viral noncoding RNA that protects mitochondrial Complex I activity 。”，文章中，研究人员探索出一种治疗帕金森氏症的新方法，这种方法已经在动物实验中显示有效，如能通过人类临床试验，将有望用于治疗早老性痴呆等其他神经系统疾病。
英国剑桥大学研究人员在新一期《实验医学杂志》上报告说，大脑神经细胞中线粒体的功能异常是导致帕金森氏症的重要原因，为了保护线粒体的功能，他们想到了向病毒“学习”。
病毒虽然是人体的敌人，但它们在侵入人体细胞后，为了有充分时间利用人体细胞的资源来自我复制，会想办法保护作为细胞能量工厂的线粒体的功能，让线粒体多工作一段时间。在这个过程中，指导病毒保护线粒体的是一个名为“贝塔2.7”的基因。
于是研究人员想办法把这个基因送入患有帕金森氏症的实验鼠大脑中，结果显示神经细胞的线粒体也受到保护，帕金森氏症得到有效治疗。这个方法的另一个好处是，用来搭载这个基因的载体是一种特殊的蛋白质，它可以通过血管和大脑神经系统之间的边界，因此这种治疗方法只需要进行血液注射，避免了对大脑进行侵入性的治疗。
领导研究的约翰·辛克莱尔教授说，研究结果从原则上证明了这种方法对帕金森氏症的有效性，接下来将进行人类临床试验，以探索治疗人类患者所需的剂量和频率等问题。
帕金森氏症是一种常见于中老年人的神经系统疾病，主要症状是震颤、动作迟缓、肌肉僵硬等。（生物谷Bioon.com）
doi:10.1084/jem.20111126
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PMID:
A novel neuroprotective therapy for Parkinson’s disease using a viral noncoding RNA that protects mitochondrial Complex I activity
Wei-Li Kuan1,2, Emma Poole3, Michael Fletcher4, Sharon Karniely3, Pam Tyers1,2, Mark Wills3, Roger A. Barker1,2, and John H. Sinclair3
Parkinson’s disease (PD) is a neurodegenerative disorder that results in the loss of nigrostriatal dopamine neurons. The etiology of this cell loss is unknown, but it involves abnormalities in mitochondrial function. In this study, we have demonstrated that the administration of a novel noncoding p137 RNA, derived from the human cytomegaloviral β2.7 transcript, can prevent and rescue dopaminergic cell death in vitro and in animal models of PD by protecting mitochondrial Complex I activity. Furthermore, as this p137 RNA is fused to a rabies virus glycoprotein peptide that facilitates delivery of RNA across the blood–brain barrier, such protection can be achieved through a peripheral intravenous administration of this agent after the initiation of a dopaminergic lesion. This approach has major implications for the potential treatment of PD, especially given that this novel agent could have the same protective effect on all diseased neurons affected as part of this disease process, not just the dopaminergic nigrostriatal pathway.
