利妥昔单抗(RTX)是一种嵌合性单克隆抗体,可选择性耗竭患者体内的 CD20 阳性的 B 细胞。英国利物浦大学研究员 L Watson 等为进一步描述 RTX 对 JSLE 的疗效、不良反应和相关临床指征进行了一个大型的队列研究,研究主要对象为儿童型 SLE 患者,研究结果发表在近期的 Lupus 杂志上。
该临床研究以 63 位英国 JSLE 患者为受试对象,受试者平均年龄 12.2 岁(IQR:9.0-13.9),其中 79% 为女性,RTX 治疗前已有平均 1.4(0.2-3.0)年的病程;狼疮肾炎为最常见的临床指征。研究期间接受 RTX 静脉注射共 104 疗程。
平均用药 2.5(1.6-4.3)个月后,相关生物学指标 ESR、C3、C4、肌酸酐(肾功能指标)、白蛋白和抗双链 DNA 抗体的滴度以及尿白蛋白 / 血尿素氮的比值都有显著改善。IgG、IgA 和 IgM 水平显著下降(p<0.01);糖皮质激素的口服剂量明显减少,治疗前口服剂量为 0.26 (0.09–0.44) mg/kg,治疗后口服剂量为 0.17 (0.09–0.30) mg/kg。用 BILAG 分值评估病情的改善趋势,治疗前分值为 4.5 (2.0–9.0),治疗后分值为 3.0(2.0–5.0)。
治疗过程中的不良反应占总疗程的 18%,其中包括第二剂量延迟(8%),免疫球蛋白置换(2%),输液反应(6%),输液性过敏反应(2%)等。
以上研究结果显示,RTX 单克隆抗体可以改善 SLE 儿童患者的疾病活动程度,减轻患者激素负担,同时减少不良反应的发生。虽在整个过程中虽然不良反应发生率为 18%,但其中有很危险的输液性过敏反应存在,因此, 应进一步采取措施以改善临床应用。