2019-05-27 05:35 73医疗新闻 丁型肝炎病毒|Lonafarnib|孤儿药|Eiger|患者

/美通社/ -- Eiger BioPharmaceuticals, In

2019-05-27 03:56 435医疗新闻 慢性淋巴细胞白血病|孤儿药|囊性纤维化|Lymphoma|临床作用

自1988年起，美国FDA制定了多个新药加快审批计划，包括快速通道认定、加速审批、优先审评认定，以加快患者需求的新药研发与审评。即便如此，由于现有的加快药…

2019-05-27 00:49 770医疗新闻 孤儿药|蛋白酶体抑制剂|血液系统恶性肿瘤|长春新碱|肿瘤细胞

2015年11月20日，美国FDA批准了日本武田制药公司的新型口服治疗药物蛋白酶体抑制剂Ixazomib，商品名为Ninlaro。这款药在旨在成为畅销重磅炸弹级药物硼替佐米…

2019-05-26 04:19 580医疗新闻 细胞内钙|小鼠|肌萎缩|孤儿药|神经功能缺损

日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化发病原因上着手进行治疗的新型疗法。　　国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授…

2019-05-25 18:44 830医疗新闻 FDA|卵巢癌|孤儿药|ZW25|ZW33|

今天，总部位于加拿大温哥华的生物制药公司Zymeworks公司宣布，美国FDA已授予其领先在研卵巢癌新药 ZW25 和 ZW33 孤儿药资格。仅以美国为例，每年就有超过2.2…

2019-05-25 00:18 273医疗新闻 肝癌

10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。该产品是由依生生物的科研人员自主开…

2019-05-23 14:37 732医疗新闻 廉价救命药|药荒

近日，笔者受亲友所托购买治疗重症肌无力的药物溴吡斯的明片，结果辗转多个渠道，耗费了洪荒之力才弄到7盒。通过这次的寻药经历，我才真正切地意识到药物短缺…

2019-05-21 14:44 732医疗新闻 罕见病|孤儿药

一、铜是人体必需的微量元素之一铜是人体必需的微量元素之一，成人体内含有100-150 mg，其中约50-70在肌肉和骨骼中，20在肝脏，5-10在血液中，少量铜作为细胞…

2019-05-19 06:27 483医疗新闻 孤儿药

1983年美国颁布了孤儿药法案，法案明确规定在美国那些影响少于20万人的疾病为罕见性疾病。据此定义，目前大约有7000种罕见病，其中8